经Janus系统性激酶抑制剂 (JAKi) 放射治疗后患的或JAKi难治病态（R/R）的甲状腺肾病病患药理学肾功能不佳，整体而言死亡亲率 (OS)仅13-16个月。Imetelstat 是一种特异病态抑制剂。一项II期多中会心研究成果评核了Imetelstat主要用途中会高危可能性的JAKi-R/R甲状腺肾病病患的和安全病态。
受试病患被随机两组，给与Imetelstat 9.4 mg/kg或4.7 mg/kg放射治疗，静滴，3周一次。主要起始站是24就有的肺脏缓和亲率（肺脏体积缩小≥35%）和病征缓和亲率（总病征评分提高≥50%）。次要起始站包括OS和安全病态。
A：所有随机两组病患的OS；B：OS与甲状腺肾病变化或稳定的系统性病态
研究成果招募提前结束，给与4.7 mg/kg Imetelstat放射治疗的病患被允许之后给与9.4 mg/kg剂量放射治疗。24就有，9.4 mg/kg组的肺脏缓和亲率和病征缓和亲率分别是10.2%和32.2%，4.7 mg/kg组的分别是0%和6.3%。在采用9.4 mg/kg Imetelstat放射治疗的病患中会，中会位OS为29.9个月，40.5%的病患取得了甲状腺肾病强化，而且42.1%的可评核病患的马达基因序列的表征子代序列频亲率提高。
肾病强化和表征子代序列频亲率提高与OS系统性。特异病态活病态和特异病态逆转录酶技术水平的提高事实证明靶标抑制，并与肺脏脏反应、病征反应和OS系统性。最相似的不良反应是3/4级的可逆病态淋巴减低。
总而言之，在这项关于Imetelstat两个病患剂量的II期试验中会，不良可能性的JAKi-R/R 甲状腺肾病病患可从Imetelstat 9.4 mg/kg（1次/3周）放射治疗中会取得药理学坏处的病征缓和亲率，且安全病态良好。生物标志物和甲状腺肾病评核表明，Imetelstat对恶病态克隆有依赖病态受到影响。一项验证病态的III期研究成果正在完成中会。
原始出处：
John Mascarenhas, et al. Randomized, Single-Blind, Multicenter Phase II Study of Two Doses of Imetelstat in Relapsed or Refractory Myelofibrosis. Journal of Clinical Oncology.
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