DiGeorge综合逆是一组与咽囊系统发育缺陷有关的体逆和症状。DGS的典型三联逆观感为心脏圆锥动脉拓睾丸、胸腺发育不全和低锌血症(由甲状旁腺发育不全造成)。大多数DGS患者以及诸如腭心面综合逆(也称为Shprintzen综合逆)的其他类似综合逆患者都存在线粒体22q11.2的不足之处。这些疾病都同属线粒体22q11.2不足之处综合逆的范畴。
制药公司Zynerba Pharmaceuticals今天宣布,加拿大食品药品监督管理局(FDA)已授予二酚(Cannabidiol)治疗22q11.2不足之处神经性的孤儿药称号。
二酚(Cannabidiol)是的主要非精神科成份,带有多种药理作用,包括抗病毒焦虑、抗病毒精神病、止吐和抗病毒炎连续性。Cannabidiol在非生成细胞内中的无毒性,一定会诱发食物摄入变化,一定会诱发下半身麻木症,一定会直接影响生理数值(心率、血压和血流量),一定会直接影响胃肠道的转运和一定会改变精神民族运动或人际关系功能。
Zynerba董事长兼首席执行官Armando Anido说:“我们很高兴FDA在这一关键性患者族裔中的开发有效疗法的紧迫感。获得这一称号对我们而言是一个关键性里程碑”。
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