Eiger是主营致力于联合开发和商贸化时靶向疗法病人不堪重负罕有和超罕有疾染病的生常为制泻药新公司。近日，该新公司达成协议，已在美国政府市场推出Zokinvy（lonafarnib），该泻药于2020年11年末授予美国政府FDA批准，用于病人早衰症（Progeria，又称：哈正和-吉尔福德早衰综合征，HGPS）和早衰样核纤层亚基染病（Progeroid Laminopathies，PL）染病人，增大死去亡几率。在化疗中都，Zokinvy病人将发染病率增大了60%（p=0.0064），千分之寿命缩减2.5年。许多染病人运用于该抗生素已超过10年。
在此之前，Zokinvy是亚太地区第一个获批病人早衰症和早衰样核纤层亚基染病（PL）的抗生素。在批准的同时，FDA颁发给Eiger一张罕有内科疾染病必要审批汇票（PRV），以加分该新公司在早衰症层面得出结论的突出贡献。在11年末23日，Eiger达成协议，已将这张PRV以9500万美元购买，根据早衰症研究工作非营利组织（PRF）的密切合作和自给自足协定，Eiger保留了50%的获利，即4750万美元。
Eiger总裁兼商务任官Eldon Mayer表示：“Zokinvy是为已被推论能增大早衰症染病人死去亡几率的抗生素。为了履行对染病人的尽力，我们建立了Eiger OneCare， 这一综合型计划，最主要由管理学护理实习生、缺席专家给予的独创时大力支持、为特例的染病人给予的联合付费援助以及旨在帮助寻求Zokinvy病人的染病人的其他染病人大力支持公共服务。”
在美国政府，大多数在此之前的Zokinvy考核染病人已通过Eiger的亚太地区扩大重新制定计划遵从了Zokinvy病人，现在已加入到Eiger OneCare，这将更进一步顺利过渡Zokinvy商贸自给自足。
在美国政府，Zokinvy通过必要审批程序授予批准，该泻药现在也在遵从拉丁美洲泻本品管理处（EMA）的快速评估。此前，Zokinvy已被美国政府FDA和欧共体EMA颁赠病人早衰症和早衰样核纤层亚基染病的孤儿泻药身份（ODD）、被FDA颁赠打破常为身份（BTD）和罕有内科疾染病身份（RPDD）。
早衰症和早衰样核纤层亚基染病（PL）是一独特的、超罕有、基因型性早衰性疾染病，可所致学龄前过早年老，快速新进染病人的死去亡。若从而无须病人，早衰症学龄前将死去于心脏染病，千分之死去亡年龄14.5岁。将近，亚太地区平均有400亦然早衰症学龄前、200亦然PL学龄前，其中都有平均180亦然学龄前和新进已被早衰症研究工作非营利组织（The Progeria Research Foundation）表明，其中都有平均20人在美国政府、23人在拉丁美洲。
Zokinvy是一种首开的、静脉注射法尼基转移酶抑制剂（FTI），可切断早衰亚基的法尼基化时。该泻药是一种疾染病变不够疗法，在早衰症学龄前和新进中都具有显著的生存益处。在早衰症染病人中都，Zokinvy将发染病率增大了60%（p=0.0064），千分之生存星期增加了2.5年。最常用的副作用是胃肠道反应（呕吐、腹泻、舒服），大多数为轻度或中都度（1级或2级）。许多早衰症染病人已遵从了接下来10年以上的Zokinvy病人。
早衰症（HGPS）是一种罕有的、可怕的学龄前快速年老的基因型性疾染病。该染病是由格式核纤层亚基A（lamin A）的LMNA性状中都的单位向量突变造成了的，转化时成法尼基化时异常的、有神经毒素的早衰亚基（progerin）。核纤层亚基A是细胞内核在结构上支架的一以外，在细胞内核在结构上和新功能方面发挥重要作用。早衰症学龄前时会死去于因素数百万正常人年老的相同疾染病——动脉穿孔时，但早产儿死去亡的千分之年龄为14.5岁。早衰症疾染病表现最主要不堪重负颅内、硬皮染病样皮肤、下半身脂肪动脉硬化、皮肤炎、脊椎挛缩、骨骼软骨、下半身动脉粥样穿孔时快速、心血管疾病新功能下降和中都风。将近，在亚太地区在世界上，平均有400亦然早衰症学龄前染病人。
早衰样核纤层亚基染病（progeroid laminopathies）是由核纤层亚基A（lamin A）和/或Zmpste24性状的一系列突变造成了的快速年老的基因型，这些突变转化时成并不相同于早衰亚基的法尼基化时亚基。虽然不转化时成早衰亚基，但这些性状突变时会所致与早衰亚基有重叠但一般来说的疾染病表现。总的来说，在亚太地区在世界上，早衰样核纤层亚基染病的发染病率也许高于早衰症。
lonafarnib是Eiger新公司从默沙东授权授予，该泻药是一种新功能性鲜明的、处于后期联合开发阶段的、犹尼基转移酶为内源性的静脉注射活性抑制剂，法尼基转移酶是通过取名为芳香烃化时的过程参与亚基质的修饰。早衰亚基是一种法尼基化时的异常亚基，被认为只能被切出，所致与核膜相结合，从而所致核膜形态的改变和随后的细胞内损伤。lonafarnib可切断早衰亚基的法尼基化时，已被属实可显著增大早衰症学龄前的死去亡几率。
除了病人早衰症和早衰样核纤层亚基染病之外，Eiger新公司也正在联合开发lonafarnib病人丁型丙型肝炎狂犬染病（HDV）狂犬染病。2018年12年末底，FDA和EMA分别颁赠了lonafarnib病人丁型丙型肝炎狂犬染病狂犬染病（HDV）的打破常为身份（BTD）和必要抗生素身份（PRIME）。lonafarnib可抑制肝细胞内内HDV复制的芳香烃化时步骤，在狂犬染病制造阶段切断狂犬染病生命周期。
来自多项II期科学研究工作的数据属实了基于lonafarnib的拟议病人HDV狂犬染病者的和安全性，数据推测，在先前从未遵从病人（初治）的HDV狂犬染病者中都，基于lonafarnib的拟议超过了使HDV RNA总体增大≥2log10以及丙甲醇酸甲醇基转移酶（ALT）正常人化时的联合主要终点，这反映了肝细胞内状况和狂犬染病学应答的加强。现在，该泻药关键时期一项关键性的HDV III期科学研究工作中都。
丁型丙型肝炎是由HDV狂犬染病造成了，是最不堪重负的一种本能狂犬染病性丙型肝炎类型。丁型丙型肝炎仅在装载乙型丙型肝炎狂犬染病（HBV）的生常为体中都作为共狂犬染病而发生，引发比乙型丙型肝炎不够不堪重负的肝细胞内疾染病，并且时会减慢肝纤维化时、淋巴癌和肝新功能肝穿孔。丁型丙型肝炎是一种直接因素亚太地区本能身心健康的疾染病，该染病也许因素亚太地区有平均1500万-2000万人。丁型丙型肝炎在亚太地区并不相同北部的大行其道持续性各不相同。据报道，在亚太地区在世界上，有平均4.3%-5.7%的慢性乙型丙型肝炎狂犬染病装载者依赖于HDV狂犬染病。在某些北部，最主要外蒙古、中都国、俄罗斯、中都亚、巴基斯坦、阿塞拜疆、安哥拉、中都东和南美等以外北部，慢性HBV狂犬染病者中都HDV的患染病率甚至不够高，据报道，蒙古和巴基斯坦的HBV狂犬染病者中都HDV的患染病率略高于60%（生常为谷Bioon.com）
原文出处：Eiger BioPharmaceuticals Announces U.S. Commercial Availability of Zokinvy (lonafarnib)， the First and Only Treatment approved for Progeria and Processing-Deficient Progeroid Laminopathies
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